विश्व में सबसे महंगी दवा इंग्लैंड में एनएचएस पर उपयोग के लिए लाइसेंस प्राप्त होने के बाद एक वर्ष में 80 शिशुओं तक एक दुर्लभ मांसपेशी-बर्बाद करने वाली बीमारी के साथ पैदा होती है और अब वे जीवन-परिवर्तन उपचार प्राप्त कर सकते हैं।
एनएचएस इंग्लैंड ने कहा कि रीढ़ की हड्डी में शोष (एसएमए) के साथ पैदा हुए शिशुओं, रीढ़ की हड्डी की नसों को पक्षाघात के कारण प्रभावित करने वाली एक घातक स्थिति है, जो एक बार की जीन थेरेपी, जोल्गेन्स्मा तक पहुंच सकती है। दवा, जो एक लापता जीन की नकल करती है और तंत्रिका और मांसपेशियों के कार्य को पुनर्स्थापित करती है, प्रति खुराक लगभग £ 1.8m की रिपोर्ट की गई कीमत है।
लेकिन एनएचएस इंग्लैंड ने कहा कि इसने यूएस-आधारित निर्माता नोवार्टिस जीन थेरेपिस के साथ एक “ऐतिहासिक गोपनीय सौदा” किया है, जिससे यह सुनिश्चित किया जा सकता है कि रोगियों को “करदाताओं के लिए उचित मूल्य” पर महत्वपूर्ण उपचार मिल सकता है।
एनएचएस इंग्लैंड के मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने कहा, “यह सौदा इस क्रूर बीमारी वाले युवाओं के लिए और उनके परिवारों के लिए एक जीवन-रक्षक है।” सर साइमन स्टीवंस।
“स्पाइनल पेशी शोष शिशुओं और छोटे बच्चों में मौत का प्रमुख आनुवंशिक कारण है, यही वजह है कि एनएचएस इंग्लैंड ने इस उपचार को उपलब्ध कराने के लिए पहाड़ों को स्थानांतरित कर दिया है, जबकि करदाताओं के लिए उचित मूल्य सुनिश्चित करने के लिए पर्दे के पीछे सफलतापूर्वक बातचीत कर रहा है।”
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गंभीर प्रकार 1 एसएमए के साथ पैदा हुए शिशुओं – हालत का सबसे आम रूप – सिर्फ दो साल की जीवन प्रत्याशा है। लेकिन अध्ययन से पता चलता है कि ज़ोल्गेन्स्मा का एक बार का अंतःशिरा जलसेक शिशुओं को बिना वेंटिलेटर के बिना सांस लेने में मदद कर सकता है, बिना मदद के बैठ सकता है और क्रॉल कर सकता है और चल सकता है।
एनएचएस इंग्लैंड ने कहा कि हर साल 80 बच्चे और छोटे बच्चे जीवन-यापन के इलाज से लाभ उठा सकते हैं।
दवा में लापता जीन SMN1 की प्रतिकृति शामिल है और सक्रिय संघटक, ओनासिमोगेन एबपरवोवेक, नसों में प्रवेश करती है और जीन को पुनर्स्थापित करती है, जो तब तंत्रिका कार्य के लिए आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करती है और मांसपेशियों की गति को नियंत्रित करती है।
नेशनल इंस्टीट्यूट फॉर हेल्थ एंड केयर एक्सीलेंस (एनआईसीई) ने मसौदा मार्गदर्शन प्रकाशित किया, जिसमें टाइप 1 एसएमए के साथ 12 महीने तक के बच्चों के लिए ज़ोलेंग्मा के साथ इलाज की सिफारिश की गई है।
युवा शिशुओं को “असाधारण लाभ” उपचार की उच्च लागत को सही ठहराता है, एनआईसीई ने कहा, क्योंकि दवा संभावित रूप से उन्हें सामान्य तक पहुंचने की अनुमति देती है बचपन के विकास के मील के पत्थर।
“हालांकि स्वास्थ्य सेवा अभी भी COVID के वास्तविक दबाव में है, और NHS इंग्लैंड राष्ट्रीय COVID टीकाकरण रोलआउट का नेतृत्व करने पर भी केंद्रित है, आज का समझौता एक महत्वपूर्ण अनुस्मारक है जो NHS लाखों अन्य रोगियों की भी देखरेख कर रहा है, जिनके लिए वास्तविक चिकित्सा अग्रिम हैं अब संभव है, ”स्टीवंस ने कहा।
हम प्रारंभिक जीवन क्यों याद नहीं कर सकते?
द्वारा पूछा गया: करेन इवांस, लीड्स
तीन या चार साल की उम्र से पहले कुछ भी याद रखने में हमारी अक्षमता को शिशु रोग कहा जाता है और यह अभी भी काफी रहस्यमय है। हम जानते हैं कि शिशु दीर्घकालीन यादें बना सकते हैं: अतीत की घटनाओं के बारे में तीन साल पुरानी बातचीत और आप अपने लिए देखेंगे।
वास्तव में, एक अध्ययन से पता चला है कि तीन साल के बच्चों में एक वयस्क की स्मृति होती है जो एक वर्ष की आयु में मिलने पर बस एक बार मिलते थे। लेकिन किसी कारण से, शिशु की स्मृति प्रक्रियाओं की अपरिपक्वता से संबंधित होने की संभावना है, हमारी प्रारंभिक यादें उस समय तक खो जाती हैं जब हम लगभग सात वर्ष के होते हैं।
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