Sunday, April 14, 2024
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वैज्ञानिक एक गेम चेंजिंग सिकल सेल डिसीज ड्रग विकसित कर रहे हैं

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से, जीन थेरेपी और दवाइयों से साइड इफेक्ट के ढेरों को प्रेरित करने वाले, सिकल सेल रोग वाले लोगों के लिए वर्तमान उपचार के विकल्प, एक विरासत में मिला लाल रक्त कोशिका विकार, कुछ – और अक्सर जोखिम भरा होता है।

हालाँकि, यह जल्द ही बदल सकता है। अमेरिकन केमिकल सोसायटी के लिए अपने निष्कर्षों को प्रस्तुत करते हुए, शोधकर्ता अब एक नई दवा विकसित कर रहे हैं सिकल सेल रोग के मूल कारण का पता लगा सकता है

एक दोषपूर्ण जीन द्वारा ट्रिगर किया गया, सिकल सेल रोग का कारण हीमोग्लोबिन (लाल रक्त कोशिकाओं में एक प्रोटीन होता है जो ऑक्सीजन ले जाता है) एक कठोर, सिकल जैसा आकार लेने के लिए।

साथ ही अर्थ के रूप में कम ऑक्सीजन शरीर के चारों ओर ले जाया जाता है, रोग लाल रक्त कोशिकाओं को जल्दी से मरने का कारण बनता है, जिससे एनीमिया होता है।

चूंकि ये दोषपूर्ण सिकल सेल रक्त वाहिकाओं में फंस सकते हैं, इस बीमारी के साथ – ब्रिटेन में अनुमानित 14,000 लोग (या 4,600 लोगों में 1) – स्ट्रोक, हृदय रोग और गुर्दे की विफलता के उच्च जोखिम में हैं।

सिकल सेल रोग परिसंचरण को कैसे अवरुद्ध कर सकता है © गेटी

यद्यपि यह बीमारी वंशानुगत है, सिकल सेल रोगी दोषपूर्ण हीमोग्लोबिन के साथ जीवन शुरू नहीं करते हैं। गर्भ के अंदर, सभी मनुष्य al भ्रूण ’हीमोग्लोबिन का उत्पादन करते हैं जो सामान्य रूप से ऑक्सीजन ले जाते हैं। जन्म के तीन महीने बाद ही हम ‘वयस्क’ हीमोग्लोबिन का उत्पादन शुरू करते हैं, जो सिकल सेल के रोगियों में दोषपूर्ण है।

दिलचस्प है, रोगियों में अभी भी अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं के माध्यम से इन स्वस्थ भ्रूण हीमोग्लोबिन कोशिकाओं का उत्पादन करने की क्षमता है।

यह अंतिम तथ्य है कि वैज्ञानिकों ने अपना नया उपचार बनाया, जिसे एक दैनिक टैबलेट में तैयार किया जा सकता था। अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं के अंदर एक प्रोटीन से खुद को जोड़कर, दवा शरीर को कम वयस्क वयस्कों की बजाय स्वस्थ भ्रूण हीमोग्लोबिन कोशिकाओं का उत्पादन करने का कारण बन सकती है।

स्वस्थ वयस्कों पर एक प्रारंभिक परीक्षण में, दवा को शरीर में सभी हीमोग्लोबिन का 25-30 प्रतिशत भ्रूण के हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाने के लिए देखा गया था।

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“क्या फर्क पड़ता है [the new drug] यह है कि हम सिकल सेल रोग के मूल कारण को लक्षित कर रहे हैं, ”डॉ। क्रिस्टोफर मोक्सहैम, इलाज के पीछे कंपनी, फुलक्रम थेरेप्यूटिक्स के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी कहते हैं।

“विशेष रूप से 2019 के बाद से इस स्थान में अनुमोदित अन्य ड्रग्स, एनीमिया या वासो-क्रोसिबल संकट के रोग के लक्षणों का इलाज कर रहे हैं। [when sickle cells block circulation]”

शोधकर्ता अब दवा के चरण 2 नैदानिक ​​परीक्षणों की तैयारी कर रहे हैं, जिसे वे 2021 के अंत में पूरा करने की योजना बना रहे हैं। वे थैलेसीमिया के इलाज के लिए इसी तरह की दवाओं का उपयोग करने की उम्मीद करते हैं, एक रक्त विकार जो हीमोग्लोबिन उत्पादन को कम करता है।

पाठक प्रश्नोत्तर: क्या हम कृत्रिम रक्त बना सकते हैं?

द्वारा पूछा गया: एंड्रयू स्पेरो, साउथ क्रॉयडन

मरीजों को देने के लिए कृत्रिम रक्त की अंतहीन आपूर्ति होने का विचार, रक्त समूहों के मिलान या संक्रमण से गुजरने की चिंता किए बिना, चिकित्सा शोधकर्ताओं को दशकों से मोहित कर रहा है। लैब में हीमोग्लोबिन (रक्त में महत्वपूर्ण ऑक्सीजन ले जाने वाला प्रोटीन) के आधार पर कुछ विकल्प विकसित किए गए हैं। लेकिन 2008 में प्रकाशित शोध से पता चला कि इनसे दिल के दौरे या यहां तक ​​कि उन्हें प्राप्त करने वाले रोगियों में मृत्यु के ट्रिगर होने का काफी खतरा था।

सौभाग्य से, आदेश देने के लिए वास्तविक रक्त उत्पन्न करने के लिए स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करने के आधार पर, एक अधिक आशाजनक दृष्टिकोण हाल ही में सामने आया है। संयुक्त राज्य अमेरिका में शोधकर्ताओं द्वारा प्रेरित, यह अभी तक नैदानिक ​​परीक्षणों से गुजरना है, और अभी तक एक और झूठी सुबह साबित हो सकता है। कुछ समय के लिए, हमारी नसों के माध्यम से लाल सामान को फिर से प्राप्त करने की खोज जारी रखने के लिए निर्धारित है।

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